Ngành công nghiệp dược phẩm chi tiêu trung bình 2,7 tỷ USD cho mỗi loại thuốc khi ra thị trường. Chi phí khổng lồ này phân bổ tổn thất từ các nguồn hàng bị hủy bỏ, khoảng 90% các chương trình nghiên cứu thuốc đạt tới giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Nhìn vào các loại thuốc thành công, chi phí nghiên cứu và phát triểnlên tới 700 triệu USD, với sự chấp thuận của FDA về tỉ lệ lợi nhuận thu được sau chi phí bỏ ra. Do đó, việc phát triển thuốc trong điều kiện tốt nhấtsẽ cực kỳ tốn kém. Mặc dù chi phí, các sáng kiến y học đang thúc đẩy việc phát triển thuốc, với mục tiêu điều chỉnh mầm mống gây bệnh dựa trêncác loại thuốc đặc hiệu cao và chỉ nhắm đến những bệnh nhân có khả năng hấp thụ tốt nhất.
Nghiên cứu thuốc chưa phát triển trong nhiều thập kỷ
Quá trình phát triển thuốc phần lớn rất rập khuôn, do Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cung cấp. Lúc đầu, việc nghiên cứu thuốc truyền thống sử dụng sàng lọc sinh hóa, bao gồm việc kiểm tra hàng triệu hợp chất hóa học tự nhiên và tổng hợp có nguồn gốc để xác định các phân tử có đặc tính giống thuốc. Các đặc tính phân tử quan trọng, bao gồm sự hòa tan, độ đặc hiệu mục tiêu và trọng lượng phân tử. Đặc tính dược động học của hợp chất rất cần thiết để phát triển một loại thuốc có tính khả thi, cụ thể là hấp thụ, phân phối, trao đổi chất, bài tiết và độc tính.
Trí thông minh nhân tạo (AI) sẽ giảm thách thức trong phát triển thuốc
Có tới 10⁶⁰ hợp chất có đặc điểm giống thuốc, dẫn đến việc phân loại tính chất cho các hóa chất trở nên phức tạp. Tệp dữ liệu khổng lồ góp phần vào định luật của Eroom (Định luật Moore viết ngược), cho thấy việc nghiên cứu thuốc ngày càng trở nên đắt đỏ và kéo dài hơn, bất chấp những tiến bộ trong công nghệ. Các nhà nghiên cứu hy vọng đảo ngược xu hướng bằng cách kết hợp các bài học rút ra từ các dự án nghiên cứu thuốc trước đó, với số lượng lớn dữ liệu thực nghiệm đã được cộng đồng khoa học sản xuất để thúc đẩy phát triển thuốc do trí thông minh nhân tạo cung cấp. Người ta hy vọng rằng, AI sẽ cho phép dự đoán động lực phân tử, kết quả là: 1) Tập hợp các hợp chất để sàng lọc trong giai đoạn đầu của nghiên cứu thuốc; Hoặc 2) Cách sử dụng mới cho các hợp chất thử nghiệm trước đây đối với các bệnh điều trị; Hoặc 3) Việc tạo ra các liệu pháp trị liệu nhắm vào các bệnh nhân chứa các dấu hiệu phân tử cụ thể, chẳng hạn như đột biến có hại mang lại lợi thế chọn lọc cho khối u; Hoặc 4) Nhắm vào các lỗ hổng của tế bào ung thư, thường có đột biến nền làm giảm khả năng tồn tại của chúng so với các tế bào bình thường.
AI sẽ giải quyết các mục tiêu phát triển thuốc
Hầu như tất cả các cơ quan dược phẩm và nghiên cứu khoa học lớn đều hướng tới AI, để tăng hiệu quả và phát triển các loại thuốc tốt hơn. Ví dụ, HER2 là một protein thúc đẩy sự phát triển và phân chia tế bào. Protein HER2 xuất hiện ở một phần tư các bệnh nhân ung thư vú, được gọi là HER2 dương tính hoặc HER2 +. Việc điều trị ung thư vú HER2+ là sự kết hợp của hai kháng thể được nhắm mục tiêu HER2 cùng với docetaxel, một tác nhân hóa trị liệu là độc tế bào đối với các tế bào phân chia. Tuy nhiên, không phải tất cả bệnh nhân HER2 dương tính đều được tiếp nhận điều trị. AI đã xác định một loại thuốc ung thư tuyến tụy có khả năng làm chậm hoặc đảo ngược ung thư vú HER2+.
Ngoài ra, AI đang được sử dụng để dự đoán tương tác thuốc và các vị trí gắn kết với RAS, một mục tiêu khó nắm bắt được ở 1/3 bệnh nhân ung thư. Protein RAS chứa đầy thách thức do sự tương tác của chúng với màng tế bào, dính vào đường truyền tín hiệu phức tạp và linh hoạt về cấu trúc. Bằng cách sử dụng các phương pháp tính toán, các nhà nghiên cứu đang xác định các tác nhân gây ung thư của RAS, có thể được sử dụng để hướng dẫn sự phát triển của phương pháp điều trị mới trong ung thư học.
Hệ sinh thái của Coral Health sẽ hỗ trợ sáng kiến phát triển thuốc
AI đang biến đổi cách pharma tiếp cận để phát triển thuốc. Tuy nhiên, tài nguyên mở rộng của genome và các thông tin phân tử khác phần lớn không thể tiếp cận để thúc đẩy sự đổi mới. Coral Health nhằm mục đích hỗ trợ phát triển thuốc bằng cách cho phép các nhà nghiên cứu truy cập dữ liệu liên quan đến bệnh tật, đồng thời giải quyết các vấn đề về quyền riêng tư của bệnh nhân. Họ sẽ dùng dữ liệu y tế và thông tin di truyền học được bệnh nhân cho phép và mã hóa để đảm bảo tuân thủ đầy đủ các tiêu chuẩn HIPAA và GDPR.
Yhocvn.net/Theo Tạp chí thử nghiệm ngày nay
Chưa có bình luận.
