Hiện tại, nhiều chuyên gia về di truyền học cũng nhận định rằng những đột biến gây bệnh lý về mắt là đối tượng thích hợp để chứng minh công dụng của CRISPR.
Các nhà khoa học của Trung tâm nghiên cứu Y tế – Đại học Columbia (Mỹ) đã bước đầu thành công trong việc sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR để loại bỏ một nhân tố đột biến có thể gây bệnh viêm võng mạc sắc tố, một trong những nguyên nhân hàng đầu gây mù loà ở người trẻ tuổi trên toàn thế giới.
Cụ thể, đội ngũ nghiên cứu đã lấy một mô tế bào da ở chính những người bị viêm võng mạc sắc tố để tìm ra nguyên nhân gây bệnh và thay thế các mảnh ADN bị lỗi này bằng một đoạn gen mới đã được tinh chỉnh bởi kỹ thuật CRISPR. Kỹ thuật này cho phép các nhà khoa học cắt đoạn ADN chứa nhân tố gây bệnh ra khỏi bản mạch di truyền rồi viết lại các thông tin di truyền của chúng dựa trên những nghiên cứu về tế bào gốc.
Thành viên của nhóm nghiên cứu, bác sỹ nhãn khoa Stephen Tsang, cho biết: “Mặc dù CRISPR vẫn chưa được chấp thuận để sử dụng trên người nhưng nghiên cứu này đã khẳng định thêm khả năng tuyệt vời của kỹ thuật này cũng như góp phần chứng minh cho thế giới thấy lợi ích thực sự của nó. Chúng tôi tin rằng những bệnh về mặt sẽ có thể chữa trị một cách triệt để nhờ sự xuất hiện của CRISPR. Việc loại bỏ được nhân tố di truyền gây bệnh viêm võng mạc sắc tố sẽ là bước đi đầu tiên của lĩnh vực này“.
Bên cạnh đó, các nhà khoa học cũng tin tưởng rằng cơ thể sẽ chấp nhận những thay đổi di truyền này một cách dễ dàng hơn so với những phương pháp cấy ghép truyền thống – trước kia những ca cấy ghép võng mạc luôn chứa một phần nhỏ rủi ro nếu hệ miễn dịch trong cơ thể người nhận không tương thích với bộ phận mới. Lý do của sự khác biệt này chính là bởi vì việc chỉnh sửa gen dựa trên chính tế bào của người bệnh nên cơ thể hoàn toàn có thể dễ dành thích nghi với những thay đổi mới này. Ngoài ra, việc sử dụng một số loại dược phẩm để hạn chế khả năng đào thải bộ phận mới của hệ miễn dịch như trước kia cũng sẽ biết mất dần.
Hiện tại, nhiều chuyên gia về di truyền học cũng nhận định rằng những đột biến gây bệnh lý về mắt là đối tượng thích hợp để chứng minh công dụng của CRISPR. Họ cho rằng so với nhiều bộ phận khác thì mắt là nơi quá trình phẫu thuật cũng như theo dõi hậu phẫu có thể tiến hành một cách chính xác nhất. Ngoài ra, những nhà khoa học ủng hộ kỹ thuật này cũng lên tiếng rằng việc chỉnh sửa gen hầu hết chỉ nhắm tới những nhân tố đột biến có hại chứ không hề thay đổi cả một cấu trúc bản đồ gen như nhiều người lo ngại.
Chữa mù lòa bằng chỉnh sửa gen.
CRISPR – viết tắt của Clustered Regularly InterSpaced Palindromic Repeats – là phương pháp chỉnh sửa gen phổ biến bằng cách dùng các protein vi khuẩn để cắt ADN, trong đó một loại protein có tên Cas9 được nhiều chuyên gia sinh học và di truyền sử dụng để xóa bỏ, biến đổi, thậm chí là bổ sung ADN vào các hệ thống sinh học di truyền cơ bản bên trong sinh vật sống, từ nấm men cho tới con người.
Nó cùng với các loại công cụ tương tự có thể được sử dụng để kiểm soát ADN của phôi, giúp tìm hiểu những giai đoạn sớm nhất trong quá trình phát triển con người. Trên lý thuyết, công nghệ chỉnh sửa gen được sử dụng để “sửa chữa” những đột biến gây ra các bệnh di truyền ở người. Nếu được thực hiện trên phôi thai, công nghệ này có thể ngăn chặn những bệnh đó không di truyền sang thế hệ sau.
Những lợi ích triển vọng mà CRISP đang hứa hẹn sẽ đem lại cho con người đã thu hút rất nhiều sự quan tâm của thế giới và châm ngòi cho những cuộc tranh luận rộng rãi giữa các nhà khoa học, nhà đạo đức học và bệnh nhân. Đơn cử như việc không ít người bày tỏ quan ngại rằng nếu CRISPR được chấp nhận trong các cơ sở y tế để ngăn chặn bệnh tật thì sẽ không tránh khỏi việc công nghệ này được sử dụng để mang lại, nâng cao hoặc loại bỏ một số đặc điểm mà không vì lý do chữa bệnh.
Tham khảo ScienceAlert
Nguồn: GenK
Chưa có bình luận.
