Nếu không thất bại trong nghiên cứu chống ung thư, phương thuốc kì diệu này đã không xuất hiện

Năm 1998, một loại thuốc với cái tên Remicade đã đi vào lịch sử khi trở thành phương thuốc ức chế TNF đầu tiên được chấp thuận. Năm 2014, doanh thu của Remicade là 9,4 tỷ USD.

Remicade, được điều chế để chữa các chứng bệnh tự miễn như bệnh Crohn hay chứng viêm khớp dạng thấp có doanh thu lên đến 9,4 tỉ USD vào năm 2014. Nhưng để có được những thành quả này không phải là việc dễ dàng gì.

Trang Business Insider đã có cuộc trò chuyện với Tiến sĩ Jan Vilcek, nhà khoa học đã khám phá ra Remicade, về việc phương thuốc này từ một phương pháp trị liệu ung thư thất bại đã trở thành một loại thuốc đột phá như thế nào.

Tiến sĩ Jan Vilcek

Một loại protein đầy hứa hẹn

Vào thế kỷ 18, các nhà khoa học đã có một phát hiện đầy hứa hẹn và tuyệt vời.

Họ đã tìm ra một loại protein với tên gọi yếu tố gây hoại tử khối u (tumor necrosis factor – TNF). Cơ thể sản sinh ra TNF như một cơ chế phản vệ với những sinh thể từ bên ngoài, bao gồm vi khuẩn và tế bào khối u.

“Ban đầu TNF được phát khiện trong quá trình nghiên cứu sự phát triển của khối u, đặc biệt là các khối u có thể cấy ghép trên động vật,” trích lời Vilcek. “Chúng cho thấy TNF có thể ngăn chặn sự phát triển của những khối u đó và trong một vài trường hợp nó còn có thể điều chế ra được phương thuốc cho loại ung thư đó. Điều này đã sinh ra rất nhiều hứng khởi trong việc phát triển TNF thành một phương pháp trị liệu cho bệnh ung thư.”

Và họ đã tiếp tục phát triển, tìm cách thử nghiệm TNF trên cơ thể người. Và sớm thôi, họ đã có được sự chú ý của hàng loạt các công ty dược, như Janssen Biotech hay Genetech khi thấy được tiềm năng của việc sử dụng TNF như một cách để hỗ trợ cho hệ miễn dịch trong việc điều trị ung thư. Đây rõ ràng là một cuộc cách mạng, khi khai thác hệ thống miễn dịch để chống lại ung thư chẳng khác gì một giấc mơ viển vông trong cộng đồng bệnh ung thư.

Chỉ sau một vài năm, hy vọng của họ đã bị dập tắt: loại protein mà họ tìm ra quá độc hại để có thể sử dụng với con người, ngay cả với liều lượng thấp tới mức chẳng ảnh hưởng gì đến ung thư.

TNF vốn được nghiên cứu để điều trị ung thư.

Không thể chữa ung thư, nhưng sẽ là một thứ gì đó

Nhưng không phải tất cả các nhà nghiên cứu đều từ bỏ. Một vài người, như Vilcek và đồng nghiệp của mình, bắt đầu nghiên cứu TNF một cách kỹ càng hơn. Và thay vì chỉ chú trọng vào những bệnh nhân ung thư, họ đã bắt đầu tìm hiểu xem nó hoạt động thế nào trên người khỏe mạnh và trên cả những căn bệnh khác. Đó chính là thời điểm họ phát hiện ra rằng với người khỏe mạnh, TNF hoạt động như một chất môi giới đối với các loại vi khuẩn và virus truyền nhiễm. Trong cơ thể, khi TNF cảm nhận được sự xâm phạm từ bên ngoài, chúng sẽ gửi thông tin tới cho hệ miễn dịch để tấn công kẻ xâm phạm và giữ cho cơ thể được khỏe mạnh.

Nhưng họ đã nhanh chóng phát hiện ra rằng, có thể tiềm tàng những nguy cơ từ các lợi ích của TNF. Với những người mắc chứng bệnh tự miễn*, tín hiệu đến từ TNF bị rối loạn, và hệ miễn dịch bắt đầu tự tấn công cả các tế bào khỏe mạnh thay vì những thứ xâm phạm từ bên ngoài, gây ra những triệu chứng đau đớn như viêm nhiễm.

Bệnh tự miễn dịch về cơ bản là làm cơ thể chống lại chính nó. Trong cơ thể mỗi người đều có một hệ thống miễn dịch với chức năng bảo vệ cơ thể chống lại sự xâm nhập của vi khuẩn và bệnh tật. Tuy nhiên, ở một số người, vì nhiều lý do khác nhau, hệ thống miễn dịch bị rối loạn chức năng và mất khả năng phân biệt lạ – quen, quay ra tấn công lại chính các tế bào của cơ thể, từ đó sinh ra các bệnh lý tự miễn dịch – Theo Thanh Niên

Viêm nhiễm khi mắc chứng tự miễn.

Bằng cách phong tỏa TNF, Vilcek nhận ra, ta có thể kìm hãm được những triệu chứng của bệnh tự miễn.

“Với những nghiên cứu này, có thể thấy TNF là một trong những nguyên nhân dẫn đến sự viêm nhiễm trong căn bệnh tự miễn,” Vilcek nói. “Nếu ta có thể phong tỏa được TNF, thì hoàn toàn có thể ngăn chặn được những triệu chứng của bệnh tự miễn và viêm nhiễm.”

Đây hoàn toàn khác với những ý tưởng về phương pháp kích thích TNF nhằm trị liệu ung thư mà ông ta vẫn nghĩ tới. Nhưng rõ ràng việc ức chế TNF protein đã trở nên vô cùng hữu dụng trong việc điều trị những triệu chứng bệnh tự nhiễm như viêm khớp dạng thấp, vảy nến và bệnh Crohn. Vì thế, Vilcek đã tập trung vào việc tìm ra phương pháp để có thể quản lý được hành vi của TNF.

“Chúng tôi đã phát triển một tác nhân đối kháng với TNF… có thể “trói” TNF lại nhằm ngăn cản những hành động của nó trong cơ thể,” ông nói. “Và đó là thứ đã trở thành Remicade.”

Phương thuốc đầu tiên

Remicade, được sở hữu bởi Janssen, công ty công nghệ sinh học của Johnson & Johnson, đã chính thức được thông qua trong việc được sử dụng để chữa trị cho bệnh nhân mắc chứng Crohn nghiêm trọng vào năm 1998, trở thành chất ức chế TNF đầu tiên trên thị trường. Được truyền qua tĩnh mạch và phải có sự kiểm tra của bác sĩ sau mỗi 8 tuần. Kể từ khi lần đầu được FDA thông qua, nó đã được áp dụng để điều trị những chứng bệnh tự miễn như viêm loét đại tràng, viêm khớp dạng thấp, viêm cột sống dính khớp và vẩy nến.

Nghiên cứu này cũng đã lót đường cho các loại thuốc ức chế TNF khác, ví dụ như những bom tấn dược phẩm như Enbrel và Humira, vốn cũng được dùng để điều trị bệnh tự miễn. Trong danh sách những đầu thuốc bán chạy nhất năm 2014, Humira là cái tên đầu tiên chạm mức 12,54 tỉ USD doanh thu và Enbrel cũng nằm trong top 5 với 8,54 tỉ USD.

Theo trang web của Remicade, loại thuốc này đã được sử dụng để chữa trị cho hơn 1,8 triệu người trên toàn thế giới.

Theo Business Insider

Nguồn: GenK