Mở rộng thuốc điều trị đa xơ cứng của người lớn cho bệnh nhi

Thuốc gilenya lần đầu tiên được FDA chấp thuận vào năm 2010 để điều trị cho người lớn bị tái phát MS, nhưng mới đây FDA đã chấp nhận thuốc này dùng điều trị tái phát bệnh đa xơ cứng (MS) ở trẻ em và thanh thiếu niên.

Thuốc đầu tiên được dùng trị MS tái phát cho bệnh nhi

Thuốc gilenya lần đầu tiên được FDA chấp thuận vào năm 2010 để điều trị cho người lớn bị tái phát MS, nhưng mới đây FDA đã chấp nhận thuốc này dùng điều trị tái phát bệnh đa xơ cứng (MS) ở trẻ em và thanh thiếu niên. Đây cũng là lần đầu tiên FDA chấp thuận một loại thuốc để điều trị MS ở bệnh nhi.

Đa xơ cứng là bệnh có tác động sâu sắc đến cuộc sống của trẻ. Sự chấp thuận này là một tiến bộ quan trọng và cần thiết trong việc chăm sóc bệnh nhi bị xơ cứng nhiều. Ông Billy Dunn, chuyên gia của FDA cho biết.

MS là một bệnh mãn tính, viêm, tự miễn dịch của hệ thống thần kinh trung ương làm gián đoạn giao tiếp giữa não và các bộ phận khác của cơ thể. Đây là một trong những nguyên nhân phổ biến nhất gây ra khuyết tật thần kinh ở thanh niên và xảy ra thường xuyên hơn ở phụ nữ hơn nam giới. Đối với hầu hết những người bị MS, các chức năng xấu đi và xuất hiện các triệu chứng mới, được gọi là tái phát hoặc bùng phát bệnh. Theo thời gian, việc phục hồi có thể không đầy đủ, dẫn đến suy giảm chức năng và tăng tình trạng khuyết tật. Hầu hết những người bị MS có triệu chứng đầu tiên, như vấn đề về thị lực hoặc yếu cơ ở tuổi từ 20 đến 40. 2-5% những người bị MS có triệu chứng khởi phát trước 18 tuổi và ước tính cho thấy 8.000 đến 10.000 trẻ em và thanh thiếu niên trong Hoa Kỳ có MS.

Các thử nghiệm lâm sàng đánh giá hiệu quả của gilenya trong điều trị bệnh nhi với MS bao gồm 214 bệnh nhân được đánh giá tuổi từ 10-17 và so sánh gilenya với interferon beta-1a (một loại thuốc trị MS). Trong nghiên cứu này, 86% bệnh nhân dùng gilenya không bị tái phát sau 24 tháng điều trị, so với 46% bệnh nhân dùng interferon beta-1a.

Trẻ bị bệnh đa xơ cứng sẽ bị suy giảm chức năng

Các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhức đầu, tăng men gan, tiêu chảy, ho, cảm cúm, viêm xoang, đau lưng, đau bụng và đau ở tứ chi. Ngoài ra, khi dùng thuốc này, bệnh nhân cũng cần được hiểu về những rủi ro nghiêm trọng khi dùng thuốc như: Làm chậm nhịp tim, đặc biệt là sau liều đầu tiên; có thể tăng nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng (bệnh nhân cần được theo dõi nhiễm trùng trong khi điều trị và trong hai tháng sau khi ngừng điều trị); nhiễm trùng não hiếm gặp nhưng thường dẫn đến tử vong hoặc khuyết tật nặng, được gọi là bệnh não tăng sinh đa ổ tiến triển (PML) đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng gilenya. Các trường hợp PML thường xảy ra ở những bệnh nhân có hệ miễn dịch suy yếu. Gilenya có thể gây ra vấn đề về thị lực, hô hấp, tổn thương gan, tăng huyết áp và ung thư da. Gilenya có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển nên phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ nên được tư vấn về nguy cơ tiềm ẩn cho thai nhi và sử dụng biện pháp ngừa thai hiệu quả.

Các dấu hiệu nhận biết bệnh đa xơ cứng ở trẻ

Nói lắp; Gặp trục trặc về kiểm soát bàng quang hay ruột; Mệt mỏi hay chóng mặt;Co giật;Yếu hay tê xảy ra tại một bên của cơ thể hay tại một chi ở một thời điểm;Các vấn đề về đi lại, phối hợp động tác;Mất thị lực một mắt và đau khi con bạn di chuyển đôi mắt; Co cứng cơ, run;Thay đổi cảm giác, kiến bò, hay cảm giác điện giật xảy ra với chuyển động cổ, đặc biệt khi gập cổ về phía trước (dấu hiệu Lhermitte).

 

Ở trẻ em, các triệu chứng của bệnh đa xơ cứng có thể diễn tiến xấu đi chậm hơn so với người lớn. Nhưng nó có thể gây ra nhiều khuyết tật cho trẻ. Với những trẻ ý thức hơn về cuộc sống của chúng, ví dụ như thanh thiếu niên, có thể gặp khó khăn trong hòa nhập hay theo kịp chương trình học có thể phát triển các vấn đề nhận thức bản thân. Một số trẻ có thể bị trầm cảm do bệnh đa xơ cứng.

Hà Phương

((Theo FDA 5/2018))

Nguồn: SKĐS