Lần đầu tiên chỉnh sửa gene được thực hiện trên người

Thứ Bảy, 03/12/2016 | 09:30

Các nhà khoa học Trung Quốc cho biết họ đã lần đầu tiên trong lịch sử thử nghiệm chỉnh sửa gene trực tiếp trên người, việc này khiến Hoa Kỳ phải nhanh chóng ra các quyết định nhằm hạn chế việc chỉnh sửa gene vì mục đích trái đạo đức.

Thế kỷ 20 chứng kiến sự chạy đua của các cường quốc trong những lĩnh vực công nghệ mang tầm vĩ mô như khám giá không gian, vũ trụ. Và đến bây giờ, các cường quốc tiếp tục chạy đua với nhau ở những thứ vô cùng nhỏ, đó là DNA của con người.

Tháng 11 vừa qua, các nhà khoa học ở Trung Quốc công bố rằng họ đã lần đầu tiên thực hiện việc chỉnh sửa gene trực tiếp trên người, đặt Hoa Kỳ vào một cuộc chạy đua với các công nghệ hoàn toàn mới.

“Tôi nghĩ rằng họ đã kích ngòi cho Sputnik 2.0 (Sputnik là vệ tinh nhân tạo đầu tiên được Liên Xô phóng lên vũ trụ), một cuộc đấu tay đôi về sự tiến bộ y sinh học giữa Trung Quốc và Hoa Kỳ”, chuyên gia miễn dịch học Carl June tại Đại học Pennsylvania ở Philadelphia nói với Tạp chí Nature.

Cuộc chạy đua không gian ở thế kỷ trước thật sự không khiến nhiều người cảm thấy có ý nghĩa về những việc làm quá xa xôi. Nhưng khi nghĩ đến việc chỉnh sửa gene, những người bình thường cũng có thể thấy được tầm quan trọng của nó.

Tóm lược về kỹ thuật di truyền

Ngay từ khi còn đi học, ai cũng biết được toàn bộ những sinh vật sống đều phải chứa DNA trong mình. Nó là những sợi phân tử nhỏ và xoắn, chứa đầy đủ các thông tin di truyền của thế hệ trước cho thế hệ sau. Chúng xác định cơ thể sinh vật phải có hình dạng như thế nào và phải sống ra làm sao.

Từ những năm 1970, các nhà khoa học đã khám phá ra cách thức để thao tác trên DNA. Họ đã học được từ việc làm thế nào để tháo các đầu gene ra và thay thế vào đó những khối mật mã, đây là việc tái tạo lại phân tử DNA cho phù hợp với nhu cầu của loài người.

Năm 1974, họ tạo ra những con chuột biến đổi gene, thay đổi cách mà các chuyên gia thường tiến hành khảo sát y tế. Năm 1982, vi khuẩn biến đổi với insulin được bào chế và tung ra thị trường, loại bỏ sự lệ thuộc của loại thuốc này vào động vật. Kể từ năm 1984, các cửa hàng tạp hóa đã bán những loại cây biến đổi gene, khiến chúng có tuổi thọ cao và dồi dào dinh dưỡng.

Cuộc cách mạng biến đổi gene không ngừng được nâng cao lên một tầm mới, từ những loại thực vật cấp thấp đến cấp cao, rồi từ những loại gặm nhấm đến gia súc. Và bây giờ sắp sửa đến kỷ nguyên của người biến đổi gene.

Lần đầu tiên chỉnh sửa gene được thực hiện trên người

Kỷ nguyên chỉnh sửa gene người đã bắt đầu, công nghệ mới này đem lại nhiều lợi ích cũng như những thách thức về vấn đề đạo đức của xã hội.

Ý tưởng đi đến chỉnh sửa di truyền ở động vật

Vào cuối những năm 1980, các nhà khoa học nhận thấy có một số ít phân đoạn lặp đi lặp lại của các chuỗi DNA bị xâu palindrome (giống nhau từ trước đến sau). Sự xuất hiện của chúng là không bình thường, và các nhà khoa học đặt tên cho chúng là “nhóm thường xuyên lặp đi lặp lại trong một chu kỳ ngắn” (CRISPR).

Năm 2005, một nhà vi sinh vật học đã phát hiện ra rằng những trình tự này về cơ bản đã làm cho hệ thống miễn dịch của cơ thể chúng ta hoạt động đúng chức năng của nó, đó là bảo vệ cơ thể chống lại các mầm bệnh. Phát hiện này đã xây dựng nên một hệ thống chỉnh sửa gene rất ưu việt.

Hệ thống chỉnh sửa gene mới với chi phí rẻ hơn đến 99% so với các phương pháp chỉnh sửa gene truyền thống và nó cũng có thể thực hiện với thời gian nhanh hơn rất nhiều – một tuần so với cách truyền thống kéo dài đến một năm. Khi các nhà khoa học hiểu ra cách CRISPR hoạt động thì họ bắt đầu tìm kiếm cách tương tác với nó.

Họ bắt đầu tìm ra cách để hướng các protein CAS9 đến đúng điểm trong DNA để ngăn chặn một gene mà không cần phải cắt bỏ nó và họ đã biết được cách thêm kèm một protein khác vào hệ thống để kích thích các gene không hoạt động. Một số người thậm chí đã tìm ra những thứ thay thế protein CAS9, như hóa chất hoặc ánh sáng đều có thể điều hướng các gene hoạt động theo ý muốn.

Hệ thống mới này đặc biệt hữu ích cho các nhà nghiên cứu sử dụng những con chuột sống trong các thí nghiệm của họ. Không cần phải mất đến hai năm để nhận thấy sự thay đổi ở lứa con của chú chuột thí nghiệm. Giờ đây, các nhà khoa học chỉ cần 6 tháng để thấy được sự tác động của việc chỉnh sửa gene trên những chú chuột.

Từ chuột đến người

Những nhà khoa học đã từng sử dụng CRISPR để thử nghiệm giả thuyết của họ về động vật giờ đây đã có thể sửa các đoạn gene để tránh khiếm khuyết gây thiếu hồng cầu hình liềm trong máu, cắt bỏ các gene gây nhiễm HIV và điều trị bệnh teo cơ ở động vật sống.

Trong khi thử nghiệm với động vật là rất tốt trong thời gian đầu, điều này sẽ không bao giờ cho chúng ta biết phản ứng thật sự khi một con người sử dụng chúng. Ước tính có khoảng 80% các phương pháp điều trị rất tiềm năng ở động vật đều thất bại khi thử ở người.

Những tiến bộ không ngừng khi giả lập trên máy tính hay cải thiện sự hiệu quả trên cơ thể động vật vẫn chưa thật sự đem lại lợi ích khi thử nghiệm trên cơ thể người.

Dù chưa biết được kết quả thật sự khi thử nghiệm ở người sẽ ra sao, nhưng chưa một nhà khoa học nào dám thử nghiệm điều này. Việc sử dụng CRISPR trên người gây rất nhiều tranh cãi. Những người ủng hộ cho rằng công nghệ này sẽ chữa trị rất nhiều căn bệnh hiểm nghèo, trong khi nhóm người phản đối thì lo ngại rằng nó sẽ tác động đến vấn đề đạo đức.

Một khảo sát của Pew cho thấy rất nhiều người Mỹ nghĩ rằng việc chỉnh sửa gene sẽ đem lại hiệu quả tích cực, trong khi 36% số người được khảo sát cho rằng nó sẽ gây những ảnh hưởng rất xấu đến xã hội và nhiều hệ quả khó lường khác.

Các quy định về chỉnh sửa gene ở người

Hầu hết chính phủ của các nước lớn đều đã khẩn cấp họp bàn nhằm đưa ra những chính sách kịp thời để cảnh báo và hạn chế những hành vi vi phạm đạo đức khi chỉnh sửa gene người. Chính phủ Hoa Kỳ đang cấm việc tài trợ cho việc chỉnh sửa gene của các phôi thai, tuy nhiên nhiều người vẫn nhận được các nguồn tài trợ không nhân danh khoa học.

Đầu năm nay, một nhóm nhà nghiên cứu ở Anh đã được cấp phép sử dụng hệ thống CRISPR trên cơ thể người. Họ tiến hành cải thiện khả năng sinh sản, nhưng phôi thai đã bị phá hủy sau khi thử nghiệm.

Nhiều nhà khoa học đã lên tiếng kêu gọi ngừng ngay các hoạt động chỉnh sửa gene người vì lo ngại công nghệ này khi lọt vào tay của kẻ xấu, chúng sẽ tấn công các đợt vũ khí sinh học gây biến đổi gene người một cách rất tồi tệ. Những khoa học gia đã trình lên Tổng thống Mỹ những yêu cầu về việc nên thiết lập những đạo luật mới nhằm ngăn chặn điều này.

Trong khi những nhà khoa học khác thì cho rằng, các quy định đặt ra sẽ khiến Hoa Kỳ rời khỏi cuộc chơi tiềm năng với các nước Thụy Điển và Trung Quốc. Bằng việc thử nghiệm nhỏ chỉnh sửa gene trên người, Trung Quốc đã xóa bỏ hoàn toàn bệnh lao phổi của một bệnh nhân khiến nước này nhảy vọt trên công nghệ CRISPR.

Bây giờ, một kỷ nguyên mới về chỉnh sửa gene trên người sắp được bùng nổ. Các nước lớn đang bắt đầu sẵn sàng để chạy đua trên một con đường mới, với những quyết định cực kỳ thận trọng vì nó tiềm ẩn nguy cơ cao về bất ổn xã hội.

Theo Khám Phá