Phương pháp này sẽ lật tẩy điểm yếu của mọi bệnh ung thư

Chúng ta hoàn toàn có quyền mong đợi một “điều thần kỳ” sẽ đến trong những năm tới, khi cơn ác mộng ung thư sẽ chấp dứt.

Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR đang nổi lên như một “người dẫn đường” cho những thành tựu sinh học trong tương lai của con người, đặc biệt là trong cuộc chiến dai dẳng chống lại căn bệnh ung thư. Mới đây nhất, hai nhóm nghiên cứu do Jason Moffat (Đại học Toronto) và David Sabatini (Viện nghiên cứu Y sinh học Whitehead) dẫn đầu đã bước đầu thành công trong việc lật tẩy “những lỗ hổng phòng ngự” của các tế bào ung thư nhờ CRISPR, từ đó mở ra một tương lai hứa hẹn cho việc chủa động tấn công và tiêu diệt hoàn toàn căn bệnh này.

Với khoảng 20.000 đến 25.000 mã gen có trong cơ thể người, các nhà khoa học vẫn gặp khó khăn trong việc xác định đâu là mã gen tốt, đâu là mã gen xấu cho dù bản đồ gen của loài người đã được công bố cách đây hơn 10 năm. Thông thường, các chuyên gia chỉ có mọt phương pháp là “tắt” một mã gen nào đó đi và xem kết quả của hành động đó như thế nào, chứ không hề có những tiêu chí để đưa ra dự đoán về tác động của mã gen đó đối với cơ thể con người – hay nói cách khác “chúng ta vẫn vừa làm, vừa đoán mò trong bóng tối”, trích lời giáo sư Jason Moffat.

Để hạn chế tình trạng nghiên cứu có hơi hướng “cầu may” này, một kỹ thuật có tên can thiệp ARN đã được áp dụng – một trong những đột phá công nghệ quan trọng nhất trong sinh học hiện đại. Kỹ thuật này có thể làm suy biến ARN thông tin (mRNA) được sao mã từ một gen xác định hay nói cách khác là kỹ thuật này can thiệp vào những “bản in lưu thông tin di truyền” được phân tử ADN gửi cho phân tử ARN mỗi khi một mã gen được kích hoạt. Mặc dù được đánh giá là có đủ khả năng xác định và đánh giá chức năng của hàng ngàn mã gen trong hệ gen của con người và có tiềm năng tham gia vào các kiểu hình của bệnh, như kỹ thuật này vẫn chưa đạt được mức độ tin cây theo yêu cầu nghiên cứu. Đó chính là lúc CRISPR xuất hiện như một “vũ khí thời thượng” cho các chuyên gia di truyền học.

CRISPR – viết tắt của Clustered Regularly InterSpaced Palindromic Repeats – là phương pháp chỉnh sửa gen phổ biến bằng cách dùng các protein vi khuẩn để cắt ADN, trong đó một loại protein có tên Cas9 được nhiều chuyên gia sinh học và di truyền sử dụng để xóa bỏ, biến đổi, thậm chí là bổ sung ADN vào các hệ thống sinh học di truyền cơ bản bên trong sinh vật sống, từ nấm men cho tới con người. Kỹ thuật này tỏ ra vượt trội so với kỹ thuật can thiệp ARN bởi thay vì can thiệp vào những “bản in” truyền từ ADN qua ARN, CRISPR can thiệp trực tiến vào bản thân ADN. Nhờ đó, cả 2 nhóm nghiên cứu đã có thể vô hiệu hóa một cách có hệ thống gần như toàn bộ gen trong tế bào người nhằm xác định ra được hầu hết các mã gen quan trọng.

Cụ thể, Jason Moffat và David Sabatini đã tận dụng “dao cắt ADN” là enzyme Cas9 để “tấn công” các mã gen quan trọng trong bản đồ gen của con người, “cuộc tấn công” này được dẫn được bởi một “hệ thống định vị sinh học” với sự hỗ trợ của những phân tử dẫn đường của Cas9. Từ đó, các nhà khoa học có thể theo dõi một cách có hệ thống tác động của những mã gen bị tắt đối với cơ thể con người. Kết quả là khoảng 1600 đến 1800 mã gen quan trọng đã được hai nhóm nghiên cứu “chỉ mặt gọi tên”, đây chỉ là 10% tổng số mã gen họ phân tích. Mặc dù vậy, các nhà khoa học vẫn đánh giá đây là một kết quả cực kỳ khả quan.

Còn đối với bệnh ung thư? David Sabatini và các thành viên trong nhóm của mình đã liệt kê được các mã gen quan trọng đối với tế bào cảu 4 chủng ung thư khác nhau. Ngoài ra, nhóm của giáo sư Moffat đã phân tích những tế bào phát triển thành ung thư não, ruột, da, cổ tử cung và kết quả thật bất ngờ khi họ phát hiện rất nhiều mã gen vô hại đối với tế bào bình thường nhưng lại đóng vai trò quan trọng đối với sự phát triển của tế bào ung thư. Thậm chí, chúng còn đại diện cho nguy cơ ung thư tiềm ẩn trong cơ thể người. Kết quả này đã lật tẩy một “lỗ hổng an ninh” trong hệ thống phòng vệ của các tế bào ung thư và các nhà khoa học đã có cơ sở để khoét sâu vào “lỗ hổng” này để tìm ra cách tiêu diệt chúng mà không gây ra thiệt hại ngoài ý muốn đối với các tế bào bình thường.

Mặc dù CRISPR chứa đầy hy vọng cho “một thế giới không ung thư” trong tương lai của loài người nhưng David Sabatini cũng nhấn mạnh rằng đây chỉ là những bước đi đầu tiên của giới khoa học trong vấn đề này, vẫn còn rất nhiều việc phải làm trước khi có thể đưa ra một pháp đồ điều trị hoàn chỉnh đối với căn bệnh quái ác này. Chúng ta hoàn toàn có quyền mong đợi một “điều thần kỳ” sẽ đến trong những năm tới, khi cơn ác mộng ung thư sẽ chấp dứt.

Tham khảo TheAtlantic, Cancer, Nature

Nguồn: GenK