Lần đầu tiên thử nghiệm kỹ thuật chữa mù lòa ở người tại Mỹ

Rào cản duy nhất của phương pháp di truyền quang học này là phải trả lời được câu hỏi nếu thử nghiệm thành công thì channelrhodopsin-2 có thể khôi phục thị lực ở người tới mức độ nào.

Các nhà khoa học tại Texas sẽ tiến hành một kỹ thuật chữa bệnh mù lòa mới trên người vào tháng 3 sắp tới đây. Đây là kết quả nghiên cứu được tài trợ bởi startup công nghệ sinh học RetroSense Therapeutics (Ann Arbor, Michigan). Đội ngũ thực hiện sẽ tiến hành tiêm một dạng virus với ADN của một loại tảo nhạy sáng để giúp các bệnh nhân lấy lại thị lực cho dù phương pháp này mới chỉ đem lại một cái nhìn với 2 màu trắng đen cho những con chuột được thử nghiệm trước đó.

Kỹ thuật được sử dụng ở đây có tên “quang học di truyền” (optogenetics), đây là phương pháp kết hợp giữa các kỹ thuật nghiên cứu quang học và di truyền trong thử nghiệm các mạch thần kinh ở tốc độ cao cần thiết nhằm nắm được các quá trình xử lý thông tin trong não bộ. Theo kế hoạch, 15 bệnh nhân được chẩn đoán bị viêm võng mạc sắc tố – một bệnh thoái hóa võng mạc có tính di truyền, gây suy giảm thị lực nghiêm trọng và mù lòa – sẽ được các bác sỹ thuộc tổ chức Retina Foundation of the Southwest tiến hành chữa trị thử nghiệm với kỹ thuật quang học di truyền.

Cụ thể, các bác sỹ sẽ tiến hành khiến những tế bào não nhiễm phải một loại virus đã được lập trình để đem theo bản sao gen của một loại protein nhạy sáng có tên Channelrhodopsin-2 được tìm thấy trong tảo Chlamydomonas reinhardtii. Khi những protein này đã nằm gọn trong tế nào, chúng sẽ hoạt động như những công tắc để phản ứng lại với những màu nhất định hoặc các bước sóng ánh sáng cụ thể.

Tảo chlamydomonas reinhardtii là một sinh vật đơn bào đơn giản, sinh trưởng ở nơi bẩn và môi trường nước. Thực tế, sinh vật này không có khả năng “nhìn” nhưng những loài động vật cấp cao nhưng chúng có một “đốm mắt” nguyên thủy, cho phép chúng cảm nhận được nơi có ánh sáng mặt trời và di chuyển quanh ao hồ để chúng được ánh sáng rọi chiếu. Sau đó, chúng có thể biến đổi ánh sáng mặt trời thành năng lượng thông qua quá trình quang hợp.

Những tế bào sẽ được tiêm loại virus đặc biệt này là tế bào hạch – có chức năng truyền tín hiệu từ võng mạc đến não, vì những tế bào võng mạc của những bệnh nhân này đã bị hư hại một phần nên hy vọng duy nhất để chữa khỏi cho họ chính là khiến tế bào hạch tiếp xúc trực tiếp với một dạng tín hiệu thần kính tương tự như những gì chúng nhận được từ võng mạc.

CEO của Retrosense Therapeutics, ông Sean Ainsworth, cho biết các giai đoạn thử nghiệm kỹ thuật quang học di truyền trên các loài động vật khác đã hoàn tất khi tất cả các đối tượng thí nghiệm như chuột, khỉ đã hồi phục được một phần thị lực sau điều trị. Hiện tại, ông Ainsworth hi vọng phương pháp này sẽ giúp những bệnh nhân tham gia thử nghiệm có thể nhận ra hình dạng của bàn ghế hoặc đọc được những chữ cái cỡ lớn.

Rào cản duy nhất của phương pháp di truyền quang học này là phải trả lời được câu hỏi nếu thử nghiệm thành công thì channelrhodopsin-2 có thể khôi phục thị lực ở người tới mức độ nào. Nguồn gốc của nghi vấn này là do protein của tảo được phát hiện kém nhạy sáng hơn các tế bào hình nón trong mắt người tới 1.000 lần. Ngoài ra, channelrhodopsin-2 chỉ phản ứng với ánh sáng đơn sắc nên các bác sỹ cho rằng những bệnh nhân được chữa khỏi rất có thể sẽ nhìn thế giới với một màu duy nhất.

Mặc dù kết quả thí nghiệm này vẫn cần thời gian để kiểm chứng, rất nhiều công dụng khác của kỹ thuật quang học di truyền đã được phát hiện ra, đặc biệt là ứng dụng trong việc điều trị một số triệu chứng rối loạn khác nhau của não. Ví dụ như công ty Circuit Therapeutics tại California đã tiến hành thử nghiệm quang học di truyền để chấm dứt hội chứng Parkinson phổ biến hiện nay.

Tham khảo ScienceAlert

Nguồn: GenK